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【导语】在生物医药研发领域，传统模式面临效率低、周期长等多重挑战，而AI技术的引入正逐步重塑研发范式。然而，高质量、结构化科研数据的缺乏成为制约AI价值发挥的关键因素。6月15日，“模式生物、表型数据与AI驱动的生物医药源头创新合作”研讨会聚焦这一议题，汇聚多方权威专家与产业界代表，共同探讨如何整合人类表型组数据、模式生物表型数据与AI技术，构建生物医药研发新范式。会上，专家们指出我国生物医学数据科学领域面临的难题，并提出建设表型数据平台、模式生物平台等基础设施的重要性，以期推动“基因-表型-疾病-新药”研发链条的高效衔接。
传统药物研发模式存在效率低、周期长、失败率高等多重挑战，当前AI正在深度重塑生物医药的研发范式，但缺乏结构化、高质量、可复用的科(kē)研(yán)数(shù)据(jù)资(zī)源(yuán)，严(yán)重(zhòng)制(zhì)约了AI算法在新药研发中的价值。
“模式生物、表型数据与AI驱动的生物医药源头创新合作”研讨会 主办方 供图
在6月15日举行的“模式生物、表型数据与AI驱动的生物医药源头创新合作”研讨会上，广州国家实验室的特聘研究员、博士生(shēng)导(dǎo)师(shī)李(li)亦(yì)学(xué)直(zhí)言(yán)，当(dāng)前(qián)，我(wǒ)国(guó)生(shēng)物(wù)医(yī)学(xué)在数据科学领域面临着“数据密集型科研起步晚、优质可用数据资源缺乏、算法创新和工具整合门槛高”等诸多难题，不符合AI驱动下快速建模、精准预测和靶点识(shi)别(bié)的(de)科(kē)研(yán)需(xū)求(qiú)。
在(zài)AI与(yǔ)生(shēng)命(mìng)科(kē)学(xué)融(róng)合(hé)过(guò)程(chéng)中(zhōng)，人(rén)类(lèi)表(biǎo)型(xíng)组(zǔ)数(shù)据(jù)和(hé)模(mó)式(shì)生(shēng)物(wù)表(biǎo)型(xíng)数(shù)据(jù)（包(bāo)括(kuò)小(xiǎo)鼠(shǔ)、斑(bān)马(mǎ)鱼(yú)等(děng)模(mó)型(xíng)的(de)形(xíng)态(tài)学(xué)、行(xíng)为(wèi)学(xué)、生(shēng)理(lǐ)指(zhǐ)标和器官功能变化）不仅是连接“基因—表型—疾病”的关键节点，也为AI算法提供了实现机制建模与靶点预测的真实生物基础。
尽管上海在人类表型组研究和基因修饰模式生物品系资源方面具有国际领先的优势，但是来自人类的正(zhèng)向(xiàng)遗(yí)传(chuán)学(xué)数(shù)据(jù)与(yǔ)来(lái)自(zì)模(mó)式(shì)生(shēng)物(wù)的(de)反(fǎn)向(xiàng)遗(yí)传(chuán)学(xué)研(yán)究(jiū)长(zhǎng)期(qī)脱(tuō)节(jié)，使(shǐ)这(zhè)些(xiē)科(kē)研(yán)资(zī)源(yuán)无(wú)法(fǎ)转(zhuǎn)化(huà)，未(wèi)得(de)到(dào)有(yǒu)效(xiào)地(de)发(fā)挥(huī)。
南(nán)模(mó)生(shēng)物(wù)（688265）董(dǒng)事(shì)长(zhǎng)费(fèi)俭(jiǎn)表(biǎo)示，“AI飞速发展的今天，如何把AI和上海本土的优势有效地结合起来，形成 ‘基因 - 表型(xíng) - 疾(jí)病(bìng) - 新(xīn)药(yào)’ 的(de)研(yán)发(fā)新(xīn)范(fàn)式(shì)，是(shì)上(shàng)海(hǎi)生(shēng)物(wù)医(yī)药(yào)的(de)破(pò)局(jú)路径。”
南(nán)模(mó)生(shēng)物(wù)副(fù)总(zǒng)经(jīng)理(lǐ)孙(sūn)瑞(ruì)林(lín)表(biǎo)示(shì)，南(nán)模(mó)生(shēng)物(wù)围(wéi)绕(rào)基(jī)因(yīn)修(xiū)饰(shì)目(mù)前(qián)已(yǐ)建(jiàn)立(lì)了(le)七(qī)大(dà)基(jī)础(chǔ)平(píng)台(tái)，目(mù)前拥有14万种小鼠种类、70万只大小鼠，基因修饰动物体系资源已经与美国齐平，但他指出，目前模型核心种子资源仍然依赖于国外，此外，由于缺乏表型数据库，模型销售价格难以提高，当前又受中美竞争影响，可能会面临数据获取受限的问题。
为补齐基础资源短板，研讨会上，复旦大学特聘教授、实验动物科学部主任丁玉强称，复旦大学日前正在建设实验小鼠资源库，整合了全部动(dòng)物(wù)设(shè)施(shī)，现配备5万多个笼位动物设施，同时也计划建立网上检索数据库，方便大家使用。
在表型数据方面，复旦大学石乐明团队构建的全球人类表型组数据协同平台（PhenoBank ）已经具备服务70个以上机构的能力。
李亦学指出，未来在AI的加持下，类似建立表型数据平台、模式生物平台这类基础设施将发挥越来越重要的核心作用。这类平台能够高质量地产出用于模型训练的数据，并且随着需求的增加，平台产生数据的能力会越来越被重视。
李亦学表示，为解决数据孤岛的问题，广州国家实验室团队开发了生物学分析智能体Bio-OS，能有效解决科研人员数据分析面临的诸多难题。比如，开发门槛高、执行复杂、复用性低等问题。
上海实验动物研究中心主任范春在研讨会上倡议建立 "上海基因工程小鼠实验标准"，统一模型遗传背景与表型数据采集规范。
费俭表示，南模生物将和上海国际人类表型组研究院石乐明合作共同探讨表型数据标准化分析和标准品建设，确保提供高质量的表型数据。
此次研讨会汇聚了来自基因编辑、表型组学与AI计算等交叉领域的多位权威专家与产业界代表，出席研讨会的还有复旦大学生命科学学院教授、人类表型组研究平台 PhenoBank 负责人石乐明；复旦大学生命科学学院教授、教育部重点实验室负责人卢大儒；复旦大学基础医学院教授、博士生导师黄芳，南模生物副总经理、研究员孙瑞林等。